細(xì)胞中控制基因表達(dá)的能力，使科學(xué)家能夠了解基因的功能和操控細(xì)胞的命運(yùn)。近科學(xué)家開(kāi)發(fā)出一種**性的基因編輯工具，CRISPR/Cas9，能夠在**中利用其自然系統(tǒng)防御病毒。該工具能夠讓研究人員的添加、刪除或更換DNA中特定的部分。CRISPR/Cas9是目前有效、廉價(jià)及簡(jiǎn)單的可用的基因編輯工具。然而，科學(xué)家們還沒(méi)有有效的控制利用它來(lái)激活細(xì)胞中的基因。

細(xì)胞中的基因都有自己的開(kāi)關(guān)，稱為啟動(dòng)子。當(dāng)啟動(dòng)子甲基化時(shí)，基因會(huì)被關(guān)閉或沉默。試驗(yàn)小組希望能有效的打開(kāi)關(guān)閉的基因。他們結(jié)合DNA修復(fù)機(jī)制，即非同源性末端鏈接（MMEJ）,包含有CRISPR/Cas9。利用CRISPR/Cas9剪切甲基化的啟動(dòng)子，然后插入包含有MMEJ的非甲基化啟動(dòng)子，用開(kāi)著的開(kāi)關(guān)更換斷開(kāi)的開(kāi)關(guān)。

科學(xué)家用這個(gè)工具對(duì)細(xì)胞培養(yǎng)中的神經(jīng)細(xì)胞基因OLIG2和胚胎干細(xì)胞基因NANOG測(cè)試其效率。5天時(shí)間內(nèi)，他們發(fā)現(xiàn)一些跡象證明基因強(qiáng)勁表達(dá)。 當(dāng)打開(kāi)培養(yǎng)的人類干細(xì)胞的OLIG2基因后，細(xì)胞7天內(nèi)高效率的分化為神經(jīng)元。

科學(xué)家們還發(fā)現(xiàn)，該編輯工具可以用來(lái)激活其它沉默的啟動(dòng)子。此外，還發(fā)現(xiàn)該系統(tǒng)并沒(méi)有導(dǎo)致在細(xì)胞中其它非靶標(biāo)基因無(wú)必要的突變。該工具在調(diào)控基因表達(dá)，建立遺傳圖譜，或改變細(xì)胞命運(yùn)方面具有廣泛潛力。

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