基因**，是將新的遺傳物質(zhì)整合至一個人的 DNA 中的**方法，對于目前一些*罕見的綜合征來說，是一種具有**性的**手段。

諸多醫(yī)藥公司為這種具有**靶向性的**方法制定了天文數(shù)字般高昂的價格。事實上，由于定價過高，部分療法已經(jīng)被迫在歐洲下市，同時另一家公司仍然在想盡一切辦法吸引患者。

一項上周剛剛批準(zhǔn)的**方法或許能夠改變目前的市場平衡。Yescarta 是**例通過修飾**細(xì)胞 DNA 增強其對癌細(xì)胞攻擊性的基因療法。與眾不同的是，Yescarta 能夠**的患者數(shù)量，遠(yuǎn)超過其他目前已獲批的其他基因療法。

為了觀察基因療法的價格與每年預(yù)計應(yīng)用該療法的患者數(shù)目是否有關(guān)聯(lián)性，DT 君決定將這些已經(jīng)在美國與歐洲獲批的（及一個即將在美國獲批）基因療法的相關(guān)數(shù)據(jù)繪制成圖表（如下圖）。

圖丨每年基因療法適用人數(shù)。Kymriah 及 Yescarta 的患者數(shù)據(jù)分別由 Novartis 及 Gilead 公司提供。其他療法符合條件的患者數(shù)量，是根據(jù)該**的患病率估算獲得。

生命科學(xué)咨詢公司 Trinity Partners 的管理合伙人 Herman Sanchez 稱，患者數(shù)量與療法價格之間的確有相關(guān)性：適合的病人越少，療法的價格越高。如你所見，不同基因療法的價格在 37 萬 3 千美元到 100 萬美元之間，然而每年僅僅只有 7500 名患者負(fù)擔(dān)得起基因療法。

“在市場中使公司擁有更多定價權(quán)的往往是*罕見的**，”他說。“這是因為付款方一般無需**太多患者?！?

迄今為止，Yescarta 成為了圖表中的異常值。據(jù)今年 8 月并購了制藥商 Kite Pharma 的生物科技巨頭 Gilead 聲稱，它每年將用于約 7500 名患者。相比之下，在歐洲獲批的兩個基因療法，Glybera 和 Strimvelis，可**患者的數(shù)量則非常小。同時，Novartis 公司稱每年將有 300 名患者能夠符合標(biāo)準(zhǔn)，受益于他們**某種兒童白血病的基因療法 Kymriah。有了更多患者，Gilead 公司能夠降低價格，但*終獲得更高的總收益。

盡管 Yescarta 目前的價格仍然引起了患者們的抗議，但它預(yù)示著基因療法將能夠**更多**，如在美國的 2 萬血友病患者及 10 萬鐮狀細(xì)胞性貧血患者。

若是基因**的靶向**變得更加常見，“將會更有利于價格降低，”Sanchez 說。

接下來即將獲批的基因療法名為 Luxturna，它能夠使患有一種遺傳性失明的患者視力在一定程度上復(fù)原。本月早些時候，由外部專家組成的小組一致推薦美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)由 Spark Therapeutics 研發(fā)的 Luxturna。FDA 將在明年 1 月 12 日做出*終決定。

Spark 公司稱，在美國共有 1000 到 2000 名患者符合此**所需的條件。這種基因療法通過糾正視網(wǎng)膜細(xì)胞中的突變基因增強患者視力。該公司拒**每年接受**的患者數(shù)目進(jìn)行預(yù)測，所以我們圖表中的數(shù)據(jù)是基于 Luxturna 所**的該病患者的**率進(jìn)行預(yù)測所得。分析師估算該療法或需 80 萬至 100 萬美元的**費用。

這一切對于公司、保險業(yè)及患者所具有的意義尚未可知。諸如 Spark 等公司或在其療法獲批后面臨價格進(jìn)退兩難。美國的保險公司對他們是否將基因療法納入承保范圍這一問題仍然保持沉默。同時，身患重病的患者希望他們不會被價格篩掉，失去**的機(jī)會……