德國(guó)制藥巨頭拜耳（Bayer）近日宣布，已向美國(guó)食品和**管理局（FDA）提交了長(zhǎng)效、位點(diǎn)特異性聚乙二醇化重組人凝血因子VIII（PEG-rFVIII）產(chǎn)品BAY94-9027**A型血友病的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），該產(chǎn)品在特定的位點(diǎn)進(jìn)行了聚乙二醇化，因此具有延長(zhǎng)的血液半衰期。此次BLA的提交，是基于III期研究PROTECT VIII的積極數(shù)據(jù)。

該研究結(jié)果顯示，BAY94-9027每7天1次、每5天1次、每周2次預(yù)防性用藥時(shí)，具有良好的預(yù)防出血作用。此外，BAY94-9027也能有效控制手術(shù)過(guò)程中的出血事件以及有效**所有出血事件，大多數(shù)情況下只需靜脈輸注一次或2次。

當(dāng)前，A型血友病的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理是凝血因子VIII替代療法，這需要定期輸注并維持足夠VIII水平足夠高，以預(yù)防出血。鑒于目前市面上的VIII產(chǎn)品半衰期短，預(yù)防性用藥可能需要頻繁給藥，通常為每隔**或每周三次。

BAY94-9027通過(guò)精心設(shè)計(jì)，在重組人凝血因子VIII蛋白表面插入一個(gè)半胱氨酸殘基（Cys），并以此作為聚乙二醇（PEG）聚合物的附著位點(diǎn)，來(lái)達(dá)到延長(zhǎng)半衰期的目的，同時(shí)保留rFVIII的生物學(xué)活性。

A型血友病也被稱作凝血因子VIII缺陷或經(jīng)典血友病，這是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII量或分子結(jié)構(gòu)異常引起的隱性遺傳性出血性**，多發(fā)于男性。A型血友病通常是由體內(nèi)VIII因子缺乏引起，其特點(diǎn)是患者血液不能正常凝固，導(dǎo)致不受控和頻繁的持續(xù)或自發(fā)性出血，特別是出血進(jìn)入關(guān)節(jié)、肌肉或其他組織，導(dǎo)致慢性關(guān)節(jié)損害。外部傷害，即使是輕微的，也可能導(dǎo)致嚴(yán)重后果。與正常人相比，A型血友病患者凝血時(shí)間顯著延長(zhǎng)。據(jù)估計(jì)，A型血友病的發(fā)病率約為5000分之一，歐洲大約3萬(wàn)例患者，美國(guó)大約1.4萬(wàn)例。

在過(guò)去的幾十年中，血友病臨床**已取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步，患者預(yù)期壽命已從1920年的11.4年提高至正常人壽命。目前，血友病領(lǐng)域的研究目標(biāo)主要是減輕**負(fù)擔(dān)，提供患者生活質(zhì)量。